艾伯維(AbbVie)旗下 Cerevel Therapeutics 開發的新型巴金森氏症藥物 Tavapadon,在 TEMPO-3 第三期臨床試驗中達到主要療效指標。臨床試驗顯示,相較於安慰劑組,服用 tavapadon 的巴金森病患者每日「good-on-time」(症狀控制良好時段)增加 1.10 小時,每日「off-time」(症狀惡化時段)則減少 0.94 小時。該藥目前正於美國 FDA 審查中,尚未在台灣取得藥證。
Tavapadon 是什麼藥物?
Tavapadon 是一款口服、每日一次的多巴胺 D1/D5 受體部分促效劑。與現行主流藥物 levodopa(左旋多巴)不同,它不透過補充多巴胺前驅物發揮作用,而是選擇性啟動大腦特定多巴胺受體亞型。該藥原由 Cerevel Therapeutics 研發,艾伯維於 2024 年完成收購後接手後續開發。
為什麼巴金森病需要新藥?
巴金森氏症目前治療以 levodopa 為金標準,雖能有效緩解動作遲緩、僵硬與顫抖,但長期使用常伴隨運動波動(motor fluctuations)與異動症(dyskinesia)等副作用。患者常需面對一日之中「時好時壞」的狀態切換,生活品質受到限制。因此,能延長穩定症狀控制時段、同時減少副作用的新藥一直是未被滿足的臨床需求。
試驗結果有多顯著?
TEMPO-3 是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的第三期臨床試驗,收納合併 levodopa 治療但仍有運動波動的中晚期巴金森病患者。主要終點為每日 good-on-time 的變化。結果顯示:
- Good-on-time(症狀控制良好時段)每日增加 1.10 小時(相較安慰劑)
- Off-time(症狀惡化時段)每日減少 0.94 小時(相較安慰劑)
此差異具統計顯著性,且安全性資料整體可接受,為後續 FDA 審查提供關鍵支持。
對現有療法有何差異?
Levodopa 屬於非選擇性的多巴胺補充策略,會同時刺激 D1 至 D5 所有受體亞型,這被認為與長期使用後出現的異動症有關。Tavapadon 則僅針對 D1/D5 受體提供部分激活,理論上可能有助於在維持症狀控制的同時,降低與 D2/D3 過度活化相關的副作用風險。這樣的機制選擇性,讓它被視為有機會補足現有療法缺口的候選藥物。
台灣病患何時能用到?
目前 Tavapadon 正於美國 FDA 審查階段,台灣食藥署尚未核准該藥。依照一般新藥引進時程,自美國核准到台灣取得藥證、健保給付,通常需要 2 至 4 年。台灣巴金森病友若對此藥有興趣,建議諮詢神經科醫師,評估現行治療是否已優化;在新藥未上市前,仍應以既有治療為主。
專家怎麼看?
國際巴金森與動作障礙學會(MDS)與台灣動作障礙學會近年持續強調,降低運動波動與異動症是中晚期巴金森治療的核心目標。多位神經學者指出,若 Tavapadon 能在真實世界中複製試驗數據,將可能有助於延長患者獨立生活的時間。不過專家也提醒,Phase 3 僅反映短期療效,長期安全性、與現有藥物併用效果仍需上市後追蹤確認。
小叮嚀:巴金森病治療需個人化評估。本文所述藥物尚未在台灣取得藥證,病友切勿透過非正規管道取得未核准藥物。若有用藥疑問,請諮詢神經科醫師。