Roswell Park Comprehensive Cancer Center 於 2026 年 4 月 19 日在美國癌症研究協會（AACR）年會上發表（Abstract 1303）一項真實世界研究：分析 11,112 名 HER2+ 微衛星穩定（MSS）轉移性大腸癌患者後發現，接受 Trastuzumab deruxtecan（T-DXd，商品名 Enhertu）治療者的 5 年總存活率達 58%，明顯高於標準化療組的 49%；而 1 年存活率則兩組相近。這是 T-DXd 在大腸癌領域首次以萬人等級的真實世界資料佐證長期存活優勢，由 Zunairah Shah, MBBS 擔任共同第一作者發表。
HER2 陽性大腸癌為何特別難治？
HER2 基因擴增在轉移性大腸癌約佔 3–5%，且絕大多數屬於 RAS/BRAF 野生型、微衛星穩定（MSS）亞型。這類患者通常對標準化療反應有限，對抗 EGFR 單株抗體也容易產生抗藥性，治療選項明顯不足。Trastuzumab deruxtecan 是一種抗體藥物複合體（ADC），將抗 HER2 抗體與拓撲異構酶 I 抑制劑（DXd）連結，能精準把化療藥送到 HER2 陽性癌細胞。過去 DESTINY-CRC01、CRC02 臨床試驗已證實其在 HER2+ 大腸癌的療效，本次則是首度以真實世界大規模資料驗證長期存活。
真實世界資料呈現什麼樣的存活差異？
研究團隊回顧性比較第二線治療情境中兩組患者：9,135 人接受標準化療、1,977 人接受 T-DXd。結果顯示，1 年總存活率兩組相近，但差距在後期逐步拉開——5 年時 T-DXd 組 58% vs. 標準化療組 49%，絕對差距 9 個百分點。研究團隊指出，若能更早將 T-DXd 納入治療序列，患者的存活獲益可能更明顯。共同資深作者 Sheheryar Kabraji 與 Kannan Thanikachalam 表示，這項資料補上了臨床試驗與日常臨床實務之間的落差。
這對第二線治療策略意味著什麼？
目前美國 FDA 已於 2024 年核准 T-DXd 作為泛癌種 HER2（IHC 3+）實體腫瘤治療選項，包含先前接受過系統性治療且無其他適當選擇的 HER2+ 大腸癌。此份真實世界資料強化了「HER2 生物標記指引治療」在大腸癌的臨床價值，也凸顯 ADC 平台不只在乳癌、胃癌有用，在 HER2+ 大腸癌同樣具備改寫長期存活曲線的潛力。
研究限制有哪些？
這是一項回顧性真實世界分析，並非隨機對照試驗（RCT）。兩組病患在基線特徵、共病、後續治療線數上可能存在選擇偏誤（selection bias），例如能接受 T-DXd 者可能體能狀態較佳。此外，5 年存活資料受治療切入時機影響，不可直接外推為「所有 HER2+ 大腸癌患者都可受益同等」。完整數據尚待 AACR 摘要全文公開與後續期刊同儕審查。
台灣患者該如何看待這份資料？
Enhertu（優赫得）目前在台灣經核准並納入健保給付的適應症為 HER2 陽性轉移性乳癌（2025 年 2 月起），HER2 陽性胃癌亦為已核准適應症。然而 HER2+ 大腸癌在台灣目前屬於 T-DXd 的未核准適應症，是否適用、能否以專案進口或自費方式使用，需由主治腫瘤科醫師依最新食藥署公告與臨床判斷評估。若您或家人為 HER2+ 轉移性大腸癌患者，建議與腫瘤科醫師討論是否進行 HER2 檢測，以及標靶藥物的可近性。
專家怎麼看？
AACR 發言表示，這份研究展現了真實世界證據（RWE）在驗證 ADC 長期存活益處的重要性，也呼應了 NCCN 指引近年將 HER2 檢測納入大腸癌分子分型建議的趨勢。美國臨床腫瘤學會（ASCO）專家提醒，標靶治療須以 HER2 檢測（IHC 與 FISH）為前提，不應憑經驗給藥；世界衛生組織（WHO）則強調，ADC 類新藥的可近性仍是中低收入國家的重大挑戰。任何治療決策請務必諮詢主治腫瘤科醫師，依個人病情與藥物可近性擬定最適方案。