美國賓州州立大學醫學院主持的 Beat Childhood Cancer 研究聯盟 2026 年 4 月啟動一項臨床試驗，評估藥物 eflornithine（DFMO）能否協助預防兒童與青少年罹患伊文氏肉瘤（Ewing sarcoma）與骨肉瘤的復發，預計招募約 369 位受試者。
為什麼針對這兩種癌症？
伊文氏肉瘤與骨肉瘤是兒童與青少年最常見的原發性骨骼癌，過去數十年標準治療僅有緩慢進展，復發後的存活率仍不樂觀。復發預防藥物的臨床試驗因此被列為高優先順位。
DFMO 是什麼藥？
DFMO（eflornithine）原本被用於非洲昏睡病（African sleeping sickness）與多毛症治療，後來在神經母細胞瘤的臨床試驗中展現延長無病存活期的效果，並於 2023 年獲 FDA 批准用於高風險神經母細胞瘤維持期治療。此次試驗將測試其在骨骼癌的復發預防角色。
哪些人可以受益？
目前試驗在美國多家兒童醫院進行，台灣病友暫無直接管道加入，但台灣兒童腫瘤團隊會密切追蹤國際試驗結果。若成功，未來有機會透過恩慈療法或國際合作引進台灣。
兒童腫瘤學會怎麼看？
兒童腫瘤研究組織（Children's Oncology Group, COG）認為，DFMO 在神經母細胞瘤的成功提供了合理的理論基礎擴展到其他兒癌，特別是復發率仍高的骨肉瘤類型。但提醒家長，此試驗仍在招募階段，結果尚未證實，參與前應充分與主治醫師討論。