科學家在數千個實驗室培養的人類視網膜模型中,測試了超過 2,700 種化合物,尋找能保護錐狀細胞(cone cells)的候選藥物。錐狀細胞負責銳利視覺和色彩辨識,是黃斑部病變(AMD)和色素性視網膜炎(RP)等退化性眼疾中最易受損的細胞類型。
為什麼這項研究很重要?
全球約有 1.96 億人受黃斑部病變影響,這是 50 歲以上成年人視力喪失的首要原因。目前治療選項有限——濕性 AMD 可透過注射抗 VEGF 藥物減緩進展,但乾性 AMD(佔 85-90%)幾乎沒有有效治療。保護錐狀細胞免於退化,是恢復或維持視覺品質的關鍵。
研究怎麼做的?
研究團隊利用幹細胞技術培養出三維人類視網膜類器官(organoids),這些「迷你視網膜」包含了與真實視網膜相似的多層細胞結構。透過高通量篩選平台,研究者在這些模型中系統性地測試了 2,700 多種化合物對錐狀細胞存活的影響,識別出多個具有保護潛力的候選分子。
專家與學會怎麼看?
ScienceDaily 報導指出,這是迄今規模最大的人類視網膜類器官藥物篩選研究之一。專家認為,這種方法相比傳統動物模型更能反映人類視網膜的生物學特性,有望加速候選藥物的臨床轉化。不過,從體外篩選到臨床試驗仍需數年,篩選出的候選分子需要進一步的安全性和有效性驗證。